Saat ini, tak terhitung banyaknya perusahaan bioteknologi yang berinvestasi dalam penelitian dan pengembangan serta penerapan teknologi CRISPR. Namun, baru hari ini, CRISPR Therapeutics, sebuah perusahaan di eselon satu CRISPR, mengalami pukulan telak. Perusahaan tersebut pernah mengajukan permohonan ke FDA untuk studi terapi CRISPR pada bulan April, tetapi sekarang telah ditangguhkan oleh FDA. Studi tersebut belum menjalani uji klinis.
CRISPR Therapeutics didirikan pada tahun 2013 dan berkantor pusat di Basel, Swiss, dan departemen R&D berlokasi di Massachusetts, AS. Perusahaan tersebut berkomitmen untuk pengembangan obat terapeutik berbasis teknologi penyuntingan gen CRISPR / Cas9, yang merupakan perusahaan ketiga di dunia yang mengumumkan listing menggunakan teknologi CRISPR.
Terapi tersebut berencana untuk mengekstrak sel punca dari sumsum tulang pasien, mengeditnya dengan CRISPR di laboratorium, kemudian menyuntikkannya ke dalam tubuh pasien, dengan harapan sel yang diedit akan menghasilkan sel darah merah yang sehat.
CRISPR bekerja sama dengan Vertex Pharmaceuticals untuk mengembangkan teknologi terapi gen ini, dan uji klinis belum dimulai. Pada hari Rabu, Perusahaan CRISPR mengeluarkan pernyataan yang menyatakan bahwa FDA AS (Food and Drug Administration) menghentikan sementara uji klinis. Tidak mungkin mencabut larangan tersebut sampai anggotanya memperoleh informasi perusahaan yang memadai.
Dengan penangguhan uji klinis FDA, pada pukul 16:55 (waktu New York) pada hari Rabu, harga saham CRISPR telah turun 19% menjadi $ 59,91; pada saat yang sama, Vertex juga turun 2,3% menjadi $ 153 dalam beberapa jam. .
" FDA akan lebih berhati-hati . "Analis di broker Baird mengatakan bahwa sejak CRISPR Therapeutics AG mengumumkan bahwa uji klinis untuk membantu mengobati anemia sel sabit ditunda oleh lembaga AS yang relevan, saham perusahaan pengeditan gen terkemuka di industri tersebut mulai turun. Penelitian dan pengembangan terapi gen telah dilakukan selama periode yang sama. Baik Editas Medicine maupun Intellia Therapeutics juga mengalami penurunan nilai saham dalam beberapa jam.
" Kami akan bekerja sama dengan pekerjaan FDA. Setelah FDA memiliki pertanyaan tentang uji klinis, kami akan mencoba sebaik mungkin untuk menjawabnya tepat waktu , kata Chris Erdman, juru bicara CRISPR. Ia juga mengatakan bahwa pihaknya yakin penundaan ini tidak akan mempengaruhi kemajuan uji klinis beta thalassemia (penyakit darah lain) di Eropa. Perusahaan berencana memulai semester kedua tahun ini. Memulai proyek Selain itu, uji coba CRISPR AS pertama yang dilakukan oleh University of Pennsylvania saat ini sedang merekrut pasien.
"Teknologi ini sangat menjanjikan, tetapi masih terlalu dini," kata Brian Skorney, seorang analis di Robert W. Baird and Co., " Bagaimanapun, ini adalah perubahan permanen pada informasi genetik pasien. Saya pikir FDA memang harus melanjutkan dengan hati-hati. "
CRISPR Therapeutics selalu menjadi pemimpin dalam industri bioteknologi, dan investornya mencoba untuk fokus pada perawatan eksperimental yang memodifikasi gen pasien yang rusak untuk mencapai kesembuhan. Meskipun terapi gen CRISPR Therapeutics masih dalam tahap R&D yang paling awal dan paling berisiko, sahamnya telah meningkat lebih dari tiga kali lipat dari tahun ini hingga akhir perdagangan pasar saham pada hari Rabu.
Berikut ini adalah pernyataan respon yang dikeluarkan oleh CRISPR Therapeutics:
"CRISPR Therapeutics dan Vertex Pharmaceuticals memberikan tinjauan FDA tentang status terbaru dari aplikasi obat baru yang diteliti untuk pengobatan anemia sel sabit CTX001"
CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP) dan Vertex Pharmaceuticals (Nasdaq: VRTX) hari ini mengumumkan bahwa Food and Drug Administration (FDA) AS akan menghentikan penelitian tentang pengobatan anemia sel sabit CTX001 Uji klinis dalam aplikasi obat baru (IND) hingga beberapa masalah yang ditemukan dalam tinjauan awal diselesaikan.
Aplikasi obat investigasi baru untuk obat tersebut telah diserahkan ke FDA pada bulan April tahun ini untuk mendukung uji klinis Fase I dan Fase II pada pasien dewasa dengan anemia sel sabit. CRISPR dan Vertex berharap dapat mempelajari masalah yang diangkat oleh FDA dalam tinjauan awal secepat mungkin, dan berencana untuk menyelesaikan masalah ini dengan cepat. Namun, rencana uji klinis fase I dan fase II CTX001 pada pasien dewasa dengan talasemia yang bergantung pada transfusi di Eropa tetap tidak berubah, dan uji coba diharapkan dimulai pada paruh kedua tahun 2018.
Tentang CTX001
CTX001 adalah penelitian terapi penyuntingan gen in vitro yang dikembangkan dan dikomersialkan bersama oleh CRISPR Therapeutics dan Vertex Pharmaceuticals. Ini meningkatkan tingkat hemoglobin janin (HbF; hemoglobin F) dalam sel darah merah dengan mengedit gen sel induk hematopoietik pasien, sehingga mencapai pengobatan -thalassemia dan penyakit sel sabit (SCD). HbF adalah bentuk hemoglobin pembawa oksigen yang terjadi secara alami saat bayi lahir, dan secara bertahap digantikan oleh hemoglobin dewasa. Dengan meningkatkan HbF, CTX001 dapat meringankan kebutuhan transfusi darah pada pasien dengan -thalassemia dan nyeri serta kelemahan pasien sel sabit.
Tentang kerjasama CRISPR-Vertex
CRISPR dan Vertex memulai kolaborasi penelitian strategis pada tahun 2015, yang bertujuan untuk menggunakan teknologi CRISPR / Cas9 untuk mengembangkan terapi gen guna mengoreksi target gen tertentu yang diketahui menyebabkan atau berkontribusi pada penyakit tertentu. Vertex memiliki hak eksklusif untuk menyetujui persetujuan 6 protokol dari protokol pengobatan yang dikembangkan bersama, dan CTX001 adalah yang pertama. Mengenai biaya penelitian dan pengembangan CTX001 serta keuntungan pasar global berikutnya, CRISPR dan Vertex memilih untuk membagi secara merata.
- Ketika Anda keluar, Anda selalu harus membayar kembali. Perhatikan "pedagang orang dalam" yang kehilangan istri dan pasukan mereka
- [Pengiriman Dana dalam Satu Minggu] Sebanyak 120 pembiayaan terkumpul, pengobatan presisi telah menarik perhatian, dan kebijakan AI bagus untuk meningkatkan popularitas sektor perangkat keras