Pada 14 Januari, BeiGene mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) memberikan penghambat Bruton's tyrosine kinase (BTK) inhibitor zanubrutinib yang diteliti sebagai terapi terobosan (Breakthrough Therapy Designation). Untuk mengobati pasien dewasa mantle cell lymphoma (MCL) yang sebelumnya telah menerima setidaknya satu pengobatan.
Apa yang kami banggakan adalah bahwa ini adalah obat anti kanker yang dikembangkan sendiri dan inovatif pertama di China yang mendapatkan gelar terapi terobosan FDA.
(Sumber: BeiGene)
Sebagai perusahaan biomedis penelitian dan pengembangan obat anti kanker yang didirikan oleh Akademisi Wang Xiaodong, BeiGene telah secara independen mengembangkan 3 obat yang dijual dan 6 kandidat klinis hanya dalam 7 tahun, dan telah terdaftar di pasar saham AS selama dua tahun. Seiring waktu, nilai pasar telah meningkat 10 kali lipat, menghancurkan sebagian besar perusahaan farmasi A-share. Pada tahun 2017 saja, investasi R&D BeiGene mencapai 1,849 miliar yuan, jauh melebihi banyak perusahaan farmasi di banyak saham A dan saham Hong Kong.
Zanubrutinib dan limfoma sel mantel
Zanubrutinib adalah penghambat molekul kecil dari Bruton's tirosin kinase (BTK) yang sedang dikembangkan. Zanubrutinib sedang menjalani berbagai uji klinis utama di seluruh dunia sebagai agen tunggal atau dalam kombinasi dengan terapi lain untuk mengobati berbagai limfoma .
BeiGene telah melakukan studi klinis ekstensif pada zanubrutinib, termasuk studi klinis fase III global pasien makroglobulinemia (WM) Waldenstrom versus ibrutinib yang telah menyelesaikan pendaftaran pasien; dan studi klinis fase III global pada limfosit kronis yang baru dirawat Sebuah studi klinis fase III global pasien leukemia (CLL) / limfoma limfositik kecil (SLL); kombinasi dengan GAZYVA® (Obituzumab) untuk pengobatan kambuh / refrakter (R / R) folikel Sebuah studi klinis fase II penting global limfoma; studi klinis global fase III membandingkan ibrutinib untuk pasien R / R CLL / SLL; studi klinis fase I global.
Di Cina, BeiGene telah menyelesaikan dua uji klinis fase II utama zanubrutinib untuk pengobatan pasien MCL dan pasien CLL / SLL; BeiGene juga telah menyelesaikan pendaftaran uji klinis fase II utama zanubrutinib untuk pengobatan pasien WM .
Gambar | Struktur molekul zanubrutinib (sumber:
Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah memberikan zanubrutinib sebutan Jalur Cepat (sebutan Jalur Cepat) untuk pengobatan pasien WM, dan penunjukan Terapi Terobosan untuk pengobatan pasien dewasa MCL yang telah menerima setidaknya satu pengobatan sebelumnya. penunjukan).
Center for Drug Evaluation (CDE) of China National Medical Products Administration (NMPA) sedang meninjau Aplikasi Obat Baru (NDA) zanubrutinib untuk pengobatan R / R MCL dan R / R CLL / SLL, dan keduanya termasuk dalam prioritas Ulasan.
Limfoma adalah sekelompok tumor ganas yang mengandung banyak subtipe yang berasal dari sel B, T, atau NK. Limfoma sel mantel (MCL) biasanya merupakan limfoma non-Hodgkin agresif (NHL) yang berasal dari sel B di "zona mantel".
Pada tahun 2014, Amerika Serikat diperkirakan memiliki 70.800 kasus baru NHL, dimana 6% dari jumlah kasus baru MCL (sekitar 4.200). Pada tahun 2013, angka kejadian limfoma di Tiongkok Daratan adalah 4,2 kasus per 100.000 orang, dan angka kematian adalah 2,2 kasus per 100.000 orang, peringkat ke-11 di antara kanker yang paling umum dan peringkat di antara penyebab utama kematian akibat kanker. sepuluh. Meskipun kadang-kadang pasien berkembang dalam perjalanan yang lamban, MCL biasanya memiliki prognosis yang buruk, dengan kelangsungan hidup rata-rata tiga sampai empat tahun. MCL biasanya pada penyakit stadium lanjut pada saat diagnosis.
Yan Xiaojun, Wakil Presiden Senior BeiGene dan Kepala Urusan Farmasi Global, berkata: "Kami sangat senang mengetahui bahwa FDA telah memberikan zanubrutinib sebutan terapi terobosan. Salah satu karakteristik Zanubrutinib adalah selektivitas tinggi dari BTK, dan desainnya dirancang untuk memaksimalkan kepemilikan BTK. Penunjukan ini semakin menegaskan potensi zanubrutinib sebagai obat untuk pasien MCL yang pernah menerima setidaknya satu pengobatan di masa lalu. Secara global, lebih dari 1.300 pasien telah menerima zanubrutinib; kami juga Lakukan studi klinis ekstensif tentang zanubrutinib, termasuk tujuh fase III atau uji klinis penting yang dilakukan secara global dan / atau di China. "
Penunjukan terapi terobosan
Penunjukan terapi terobosan adalah kebijakan baru yang dibuat oleh FDA pada Juli 2012 untuk mempercepat pengembangan dan peninjauan obat baru untuk pengobatan penyakit serius atau yang mengancam jiwa.
Sebelum obat baru disetujui untuk digunakan di pasar pada pasien, obat tersebut harus melalui serangkaian persetujuan dan pengawasan yang ekstensif. Mengambil FDA sebagai contoh, dalam keadaan normal, persetujuan obat baru memerlukan pengujian awal, percobaan pada hewan, aplikasi uji klinis (IND), uji klinis, aplikasi obat baru (NDA), dan pemantauan pasca pasar obat baru.
Proses ini biasanya memakan waktu 8-10 tahun. Untuk banyak penyakit serius atau mengancam jiwa, pasien tidak sabar menunggu. Di FDA, untuk beberapa obat baru inovatif lanjutan pasien, ada saluran persetujuan khusus khusus, yang dapat melewati tautan tertentu agar disetujui untuk dipasarkan dalam waktu yang lebih singkat, sehingga menguntungkan pasien.
Sebelum pengenalan kebijakan penunjukan terapi terobosan, saluran khusus FDA untuk persetujuan obat baru juga mencakup Tinjauan Prioritas, Persetujuan Dipercepat, dan Jalur Cepat.
(Sumber: oncnursingnews)
Identifikasi terapi terobosan perlu memenuhi dua kondisi, yaitu indikasi penyakit yang serius atau fatal, terbukti secara signifikan lebih baik daripada obat yang ada dalam suatu titik akhir klinis penting.
Sebagai saluran tinjauan obat baru dari FDA AS setelah jalur cepat, persetujuan yang dipercepat, dan tinjauan prioritas, pengembangan obat yang telah memperoleh sertifikasi terapi terobosan dapat menerima panduan lebih dekat termasuk pejabat senior FDA untuk memastikan bahwa itu diberikan kepada pasien dalam waktu sesingkat mungkin. Pilihan pengobatan baru.
Jika obat baru dalam tahap penelitian dan pengembangan diakui sebagai terapi terobosan oleh FDA AS, ini sering menunjukkan kemungkinan yang lebih tinggi dari obat tersebut untuk dipasarkan dan mengikuti berbagai kebijakan yang menguntungkan. Sejak FDA AS menerapkan kebijakan penetapan terapi terobosan, banyak obat baru yang memperoleh manfaat darinya, dan FDA AS telah mempercepat pencatatan obat yang sedang diteliti dengan kondisi khusus tertentu.
Terus membuat kerugian besar dan terus mengembangkan obat baru
Menurut informasi dari situs web resmi BeiGene, BeiGene adalah perusahaan bioteknologi global, tahap komersial, berbasis R & D yang berfokus pada pengembangan penargetan molekuler dan terapi imuno-onkologi. BeiGene saat ini memiliki lebih dari 1.700 karyawan di Cina daratan, Amerika Serikat, Australia dan Swiss. Lini produknya sedang dikembangkan termasuk obat antikanker molekul kecil oral dan antibodi monoklonal baru.
BeiGene saat ini juga membuat rencana kombinasi obat untuk pengobatan anti kanker, yang bertujuan untuk memberikan dampak yang bertahan lama dan mendalam pada kehidupan pasien kanker. Di bawah otorisasi Xinji Corporation, BeiGene menjual ABRAXANE® Paclitaxel untuk injeksi (jenis ikatan partikel nanoalbumin), Refumei® (lenalidomide) dan Vidalsha® (azacitidine untuk injeksi) di Cina ).
Berbicara tentang BeiGene, sebuah perusahaan farmasi dengan kerugian US $ 260 juta pada paruh pertama tahun 2018 dan nilai pasar yang menghancurkan 99% dari perusahaan farmasi A-share-nya, dapat dikatakan bahwa pendiri BeiGene yang lebih legendaris, Akademisi Wang Xiaodong dari National Academy of Sciences.
Gambar | Akademisi Wang Xiaodong (Sumber: PNAS)
Pada April 2004, Wang Xiaodong yang berusia 41 tahun terpilih sebagai anggota Akademi Ilmu Pengetahuan Nasional atas prestasinya yang luar biasa di bidang apoptosis, dan juga orang pertama yang menerima penghargaan ini di antara lebih dari 200.000 orang China daratan yang belajar di Amerika Serikat setelah reformasi dan keterbukaan. Kemudian, Wang Xiaodong diundang kembali ke Tiongkok untuk menjadi direktur Institut Ilmu Kehidupan Beijing.
Pada tahun 2011, Wang Xiaodong memutuskan untuk mendirikan BeiGene (Beijing) Biotechnology Co., Ltd. untuk menjadi penelitian dan pengembangan obat anti kanker terkemuka di dunia. Namun, penelitian dan pengembangan obat yang besar dan berisiko tinggi dengan cepat menghabiskan dana awal BeiGene yang terkumpul.
Hingga 2013, penelitian dan pengembangan obat inovatif BeiGene berhasil menembus kemacetan. Dua obat yang sedang dikembangkan, RAF inhibitor baru BGB-283 dan PARP efisiensi tinggi dan inhibitor selektif BGB-290, mencapai sukses besar. Obat-obatan tersebut dijual dengan harga total US $ 465 juta. Hak pengembangan dan komersialisasi luar negeri dari dua obat baru tersebut dijual ke Merck.
Pada 2016, BeiGene yang baru berdiri lima tahun lalu mendarat di Nasdaq, dan harga sahamnya pun juga naik, naik dari harga penerbitan US $ 24 menjadi harga tertinggi US $ 220,10 pada Juni 2018. Saat ini, BeiGene telah berubah dari nilai awal 700 juta dolar AS menjadi hampir 10 miliar dolar AS saat ini, menjadi perusahaan biomedis global yang mencakup penelitian, pengembangan klinis, produksi, dan komersialisasi.
Di balik kinerja yang luar biasa di pasar modal adalah tim dari emiten yang pandai beroperasi dan kuat dalam penelitian dan pengembangan. CEO Ou Leiqiang sebelumnya mendirikan Baonuo Technology (Beijing) Co., Ltd., yang kemudian diakuisisi oleh PPD, salah satu dari tiga perusahaan CRO terbesar di Amerika Serikat. CFO Liang Heng sebelumnya terlibat dalam pekerjaan analisis industri bioteknologi di Leerink Partners, sebuah bank investasi terkenal di Amerika Serikat, dan berulang kali dinilai sebagai "Analis Terbaik di Wall Street" di bidang bioteknologi. Dia berpengalaman di pasar modal dan memiliki pengalaman dalam berkomunikasi dengan pasar modal dan menarik bakat luar negeri. kaya.
Pada Juli 2017, BeiGene dan Xinji mencapai kerjasama. BeiGene memiliki total nilai transaksi hampir US $ 1,4 miliar (termasuk uang muka US $ 263 juta, investasi ekuitas US $ 150 juta dan pembayaran tonggak US $ 980 juta). Antibodi PD-1 BGB- A317 Pengalihan hak dan kepentingan pengembangan tumor padat di luar Asia (kecuali Jepang) kepada pihak lain mencatat rekor baru untuk pengalihan hak dan kepentingan varietas tunggal perusahaan farmasi dalam negeri.
Pada saat yang sama, BeiGene mengambil alih tim komersialisasi Perusahaan Xinji di Tiongkok, dan memiliki otorisasi eksklusif untuk produk yang disetujui oleh Perusahaan Xinji di Tiongkok. Untuk menjalankan bisnis yang diambil alihnya, Baekje merekrut Wu Xiaobin, presiden wilayah Greater China dari Pfizer. Sejauh ini, timnya sangat kuat.
Pada Agustus 2018, BeiGene mendarat di Bursa Efek Hong Kong dan menjadi perusahaan bioteknologi Tiongkok pertama yang terdaftar ganda di Nasdaq dan Bursa Efek Hong Kong. Ia juga menjadi perusahaan biomedis kedua yang tidak menguntungkan yang terdaftar di Bursa Efek Hong Kong. Menurut pengungkapan BeiGene, biaya penelitian dan pengembangan BeiGene pada paruh pertama tahun 2018 saja berjumlah US $ 274 juta (sekitar RMB 1,9 miliar).
Dalam menghadapi kerugian besar yang terus menerus, Wang Xiaodong pernah berkata bahwa BeiGene terus mengembangkan obat anti kanker baru dengan menggunakan metode ilmiah. Dia percaya bahwa lebih banyak obat baru akan diluncurkan di masa depan, dan suatu hari akan berbalik.
Pengobatan inovatif terkait dengan masa depan industri farmasi China
orang
Pengembangan obat baru seringkali berarti investasi tinggi, risiko tinggi, dan siklus panjang. Obat-obatan inovatif pertama kali dimulai dengan penemuan molekul atau senyawa baru di laboratorium, memahami keamanan dan toksisitasnya melalui percobaan pada hewan, memahami proses metabolisme, tempat kerja dan efek pada hewan, dan kemudian melalui uji manusia pertama dan melalui fase I dan fase II. Uji klinis Fase III dan Fase III telah terbukti aman, efektif, dan kualitasnya dapat dikontrol sebelum persetujuan dari badan pengawas obat dapat diperoleh. Proses ini biasanya memakan waktu 10 hingga 15 tahun dan dapat menghabiskan biaya miliaran dolar.
Ambil contoh pembunuh kanker terbesar kedua di dunia. Menurut laporan yang dirilis oleh Organisasi Kesehatan Dunia, jumlah kasus kanker baru dan kematian akibat kanker di seluruh dunia pada tahun 2018 mencapai 18,1 juta dan 9,6 juta, di mana jumlah kasus baru di China saja mencapai 3.804 juta Jumlah kasus dan kematian mencapai 2,296 juta kasus.
Pada tahun 2017, penjualan pasar obat onkologi global mencapai $ 111 miliar, dan diperkirakan akan mencapai $ 406,8 miliar pada tahun 2030, menyumbang 16,6% dari pasar farmasi global. Dalam daftar obat terlaris di dunia, obat inovatif dengan paten kekayaan intelektual menempati posisi utama.
Gambar | Sel kanker (Sumber: MIT News)
Sebagai pusat pengembangan biomedis global, negara-negara Eropa dan Amerika selalu menempati posisi terdepan dalam industri inovasi obat di dunia. Namun, di pasar farmasi Tiongkok, obat-obatan Tiongkok dan obat generik berpemilik dengan karakteristik Tiongkok mencapai hampir 90%.
Menurut statistik, dalam sepuluh tahun dari tahun 2000 hingga 2010, jumlah obat inovatif yang dipasarkan secara global adalah 343, sedangkan kontribusi China nol. Dengan kata lain, dalam sepuluh tahun perkembangan industri biomedis global yang bergejolak, China belum menyumbangkan satu pun obat inovatif.
Dalam konteks ini pula obat-obatan impor dapat memonopoli pasar dalam negeri, dan harga beberapa obat anti kanker dan obat penyelamat jiwa tetap tinggi bahkan dijual dengan harga setinggi langit. Oleh karena itu, beberapa orang percaya bahwa obat-obatan inovatif buatan dalam negeri harus menerobos, meskipun jalan menuju penghalang sangat sulit, karena ini terkait dengan masa depan industri farmasi China, kehidupan jutaan pasien di China, dan kesehatan ratusan juta keluarga di China.
Dalam beberapa tahun terakhir, departemen pemerintah China juga telah mengeluarkan sejumlah kebijakan untuk mendorong dan mempromosikan penelitian dan pengembangan obat inovatif dan menyelesaikan pembayaran obat inovatif, termasuk sistem perizinan pemasaran, tinjauan dipercepat, pengarsipan institusi klinis, dan evaluasi konsistensi.
Setelah R & D obat baru China telah mengalami tiruan sederhana dan inovasi saya-terlalu mikro, ia juga diharapkan bergerak menuju inovasi nyata dalam waktu dekat dan membuat obat inovatif pertama yang benar-benar Kelas Satu.
(Sumber: "Buku Putih tentang Perkembangan Industri Obat Inovatif China (2018)")
Meskipun total investasi R&D dan proporsi perusahaan farmasi China jauh lebih rendah daripada perusahaan farmasi multinasional internasional, China juga berada di peringkat tiga eselon dalam hal jumlah obat baru yang beredar di pasaran, jauh di belakang eselon satu Amerika Serikat dan eselon dua Jepang dan Korea Selatan. , Negara-negara Eropa Barat. Namun, menurut prediksi "Buku Putih Pengembangan Industri Obat Inovatif China (2018)" yang dikeluarkan oleh Huaxia Cornerstone, dalam 10 tahun mendatang, sejumlah perusahaan obat inovatif dengan nilai pasar lebih dari 100 miliar akan muncul di China. Proporsi tersebut secara bertahap akan meningkat menjadi lebih dari 20%.
Dalam proses menerobos dan bangkit, perusahaan farmasi inovatif China pasti akan menghadapi persaingan ketat dari perusahaan farmasi multinasional yang mempercepat masuknya mereka ke China. Namun, China pasti akan menjadi pasar penting untuk obat inovatif dan obat onkologi di masa depan.
- Rilis produk sosial pertama Bytedance "Multi-Flash" diblokir oleh WeChat, CEO: Tidak perlu melakukan ini
- Setelah bersepeda, medan pertempuran payung bersama penuh dengan asap, dan Mo Zhi membangun merek payung bersama kelas atas